Pacritinib üçün müalicə kimi FDA təsdiq axtaran myelofibrosis (MF) xəstələrin trombositlərin sayıları ilə ağır trombositopeniya az 50 x 109 / L ilə , əvvəllər yeni narkotik tətbiqi başa çatmışdır. Dərmanı hazırlayan CTI BioPharma Corp. FDA tərəfindən yeni bir press-relizə əsasən, yeni dərman tətbiqinə üstünlük verildi
Bu qərar mərhələ 3 PERSIST-2 (NCT02055781) və PERSIST-1 (NCT01773187) tədqiqatlarının və faz 2 PAC203 tədqiqatının (NCT03165734) gündə iki dəfə 200 mq pakritinib qəbul edən ağır trombositopeni xəstələrinə yönəldilmişdir.
PERSIST-2 tədqiqatında 311 xəstə analiz edildi və gündə iki dəfə 200 mq pakritinibin miyelofibroz və trombositopeniya xəstələrinin müalicəsində mövcud olan ən yaxşı müalicə üsullarından əhəmiyyətli dərəcədə daha təsirli olduğunu göstərdi. Nəticələr, pakritinibin məhdud imkanları olan xəstələr üçün alternativ bir müalicə seçimi təmin edə biləcəyini göstərir. Xüsusilə, pakritiniblə müalicə olunan xəstələrin% 29-da dalaq həcmində ən azı 35% azalma, ən yaxşı terapiya ilə müalicə olunan xəstələrin yalnız 3 faizinə nisbətdə müşahidə edilmişdir.
“Əvvəlki JAK inhibitor terapiyasında olanlar da daxil olmaqla miyelofibroz və trombositopeniya xəstələrində gündə iki dəfə pakritinib, splenomeqaliya və simptomları azaltmaq üçün ruxolitinib [Jakafi] daxil olmaqla BAT-dan daha təsirli idi”, – PERSIST-2 tədqiqatının tədqiqatçıları bildirdilər.
PERSIST-1 tədqiqatının nəticələri pakritinib terapiyasının yaxşı tolere edildiyini və miyelofibroz xəstələrində başlanğıc sitopeniyalarından asılı olmayaraq əhəmiyyətli dərəcədə dalaq həcminin və simptomların azaldılması ilə nəticələndiyini göstərdi. Pakritinib terapiyası alan xəstələr üçün terapiyanın 24-cü həftəsində ən çox görülən mənfi hadisələr anemiya (% 17), trombositopeni (% 12) və ishal (% 5) idi.
Nəticələr müsbət klinik fəaliyyət və məqbul bir təhlükəsizlik profilini göstərdiyindən PAC203, faz 3 tədqiqatı üçün tövsiyə olunan dozadan gündə iki dəfə 200 mq pakritinib seçiminə zəmin yaratdı.
Pacritinib, həyati həyəcan verici bir inkişafdır, çünki ağır trombositopeni olan miyelofibroz xəstələri üçün indiyədək ödənilməmiş bir müalicə ehtiyacını ödəməyə namizəddir.
Pacritinib, JAK2, IRAK1 və CSF1R üçün spesifikliyi olan oral kinaz inhibitorudur. Bu kinazlar arasındakı mutasiyaların miyeloproliferativ neoplazmalar, lösemi və lenfoma daxil olmaqla qanla əlaqəli xərçənglərin inkişafı ilə birbaşa əlaqəli olduğu göstərilmişdir.
CTI BioPharma səlahiyyətliləri, Pacritinib’in 2021-ci ilin sonlarına doğru hazır olacağını düşündüklərini söylədilər.
 xəstələrin trombositlərin sayıları ilə ağır trombositopeniya az 50 x 109 / L ilə , əvvəllər yeni narkotik tətbiqi başa çatmışdır.){kind=link}