ABŞ Qida və Dərman İdarəsi (FDA), orta və ya yüksək riskli birincili miyelofibroz və ya trombositlərin sayı 50 × 109 /L-dən az olan ikincili miyelofibroz (post-policythemia vera (Post-PV MF) və ya post-essensial trombositemiya (Post-ET MF) ) ) miyelofibrozlu böyüklərin müalicəsi üçün təsdiqlənmiş VONJO (pacritinib). VONJO JAK1-i inhibə etmədən JAK2 və IRAK1 üçün spesifikliyə malik yeni oral kinaz inhibitorudur. VONJO-nun tövsiyə olunan dozası gündə iki dəfə şifahi olaraq 200 mq təşkil edir. VONJO sitopenik miyelofibrozlu xəstələrin ehtiyaclarını xüsusi olaraq qarşılayan ilk təsdiq edilmiş terapiyadır.
Trombositlərin sayı 50 × 109 / L-dən aşağı olan orta və yüksək riskli miyelofibroz xəstələri üçün məhdud müalicə variantları mövcud idi. İndi bu xəstələr üçün yeni, effektiv və təhlükəsiz müalicə variantının mövcud olduğunu bilmək xoş inkişafdır.
Sürətləndirilmiş təsdiq miyelofibrozlu xəstələrdə (trombositlərin sayı 100 × 109/L-dən az və ya ona bərabər) VONJO-nun əsas Faza 3 PERSIST-2 tədqiqatının effektivlik nəticələrinə əsaslanır. Xəstələr gündə iki dəfə VONJO 200 mq, gündə bir dəfə VONJO 400 mq və ən yaxşı müalicəni (BAT) almaq üçün 1: 1: 1 randomizə edildi. Bu tədqiqatda ilkin trombosit sayı 50 × 109/L-dən az olan xəstələrin kohortunda 200 mq pakritinib qəbul edən xəstələrin 29%-i ruksolitinib də daxil olmaqla ən yaxşı müalicə alan xəstələrin 3%-i ilə müqayisədə dalaqda azalma müşahidə edilmişdir. həcmi ən azı 35%.
Gündə iki dəfə VONJO 200 mq qəbul etdikdən sonra ən çox görülən (≥20%) əlavə reaksiyalar ishal, trombositopeniya, ürəkbulanma, anemiya və periferik ödemdir. Daha az tez-tez baş verən ciddi əlavə reaksiyalar (≥3%) pnevmoniya, ürək çatışmazlığı, xəstəliyin irəliləməsi, qızdırma və dərinin skuamöz hüceyrəli karsinomasıdır.
Cti Biopharma tərəfindən sürətləndirilmiş təsdiqdən sonra görüləcək işlərlə, 2025-ci ilin ortalarına qədər dərmanın uzunmüddətli təsirləri haqqında daha çox məlumat əldə edəcəyik.
 Şiddətli Trombositopeniya ilə Miyelofibrozun Müalicəsi Üçün FDA Tərəfindən Təsdiq Edilmişdir.){kind=link}