CFTR geni, kistik fibrozis transmembran iletkenlik düzenleyici genin kısaltılmasıdır. CFTR geni, bazı epitel hücrelerinin yüzeyinde bulunan klorür iyon kanalının işlevini kodlamaktadır. CFTR genindeki mutasyonlar, akciğerde ve diğer organlarda epitel sıvısının taşınmasında değişikliğe ve klorür taşınmasındaki kusurlara bağlı kistik fibrozis adı verilen hastalığa neden olur. CFTR güçlendirici maddeler klorür taşınmasındaki kusurları onarır ve belirli bir gen mutasyonu olan kistik fibroz hastalarını tedavi etmek için kullanılır. CFTR ilaç kombinasyonları, daha fazla etkinlik için birden fazla CFTR güçlendiricisinin tek bir ilaçta birleştirildiği ilaçlardır.
CFTR ilaç kombinasyonları aşağıda listelenmektedir:
- Elexacaftor / Ivacaftor / Tezacaftor (Trikafta)
- Ivacaftor / Tezacaftor (Symdeko)
- Ivacaftor / Lumacaftor (Orkambi)
