Pacritinib, que busca la aprobación de la FDA como tratamiento para pacientes con mielofibrosis (MF) con trombocitopenia grave con recuentos de plaquetas inferiores a 50 x 109 / L , había completado previamente su nueva solicitud de fármaco. El desarrollador del fármaco, CTI BioPharma Corp. La FDA ha dado prioridad a la revisión de la nueva solicitud de medicamento, según un nuevo comunicado de prensa de
Esta decisión se basa en los resultados de los estudios de fase 3 PERSIST-2 (NCT02055781) y PERSIST-1 (NCT01773187) y el estudio de fase 2 PAC203 (NCT03165734) centrado en pacientes con trombocitopenia grave que reciben 200 mg de pacritinib dos veces al día.
En el ensayo PERSIST-2, se analizaron 311 pacientes y se demostró que pacritinib 200 mg dos veces al día era significativamente más eficaz que las mejores terapias disponibles para tratar pacientes con mielofibrosis y trombocitopenia. Los resultados sugieren que pacritinib puede proporcionar una opción de tratamiento alternativa para pacientes con opciones limitadas. Específicamente, se observó una reducción de al menos un 35% en el volumen del bazo en el 29% de los pacientes tratados con pacritinib en comparación con solo el 3% de los pacientes tratados con la mejor terapia disponible.
“En pacientes con mielofibrosis y trombocitopenia, incluidos los que recibieron terapia previa con inhibidores de JAK, pacritinib dos veces al día fue más eficaz que BAT, incluido ruxolitinib [Jakafi], para reducir la esplenomegalia y los síntomas”, informaron los investigadores del estudio PERSIST-2.
Los resultados del estudio PERSIST-1 demostraron que la terapia con pacritinib fue bien tolerada y resultó en una reducción significativa del volumen del bazo y de los síntomas en pacientes con mielofibrosis, independientemente de su citopenia inicial. Para los pacientes que recibieron terapia con pacritinib, los eventos adversos más comunes en la semana 24 de terapia fueron anemia (17%), trombocitopenia (12%) y diarrea (5%).
Como los resultados mostraron una actividad clínica positiva y un perfil de seguridad aceptable, PAC203 allanó el camino para la elección de pacritinib 200 mg dos veces al día como dosis recomendada para el estudio de fase 3.
Pacritinib es un desarrollo interesante, ya que es un candidato para satisfacer una necesidad de tratamiento hasta ahora no satisfecha para pacientes con mielofibrosis con trombocitopenia grave.
Pacritinib es un inhibidor de la quinasa oral con especificidad para JAK2, IRAK1 y CSF1R. Se ha demostrado que las mutaciones entre estas quinasas están directamente asociadas con el desarrollo de cánceres relacionados con la sangre, que incluyen neoplasias mieloproliferativas, leucemia y linfoma .
Los funcionarios de CTI BioPharma dijeron que creen que Pacritinib estará disponible hacia fines de 2021.
 con trombocitopenia grave con recuentos de plaquetas inferiores a 50 x 109 / L , había completado previamente su nueva solicitud de fármaco.){kind=link}