Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA), mielofibrosis primaria de riesgo intermedio o alto o mielofibrosis secundaria con un recuento de plaquetas inferior a 50 × 109 /L (post-policitemia vera (Post-PV MF) o post-trombocitemia esencial (Post-ET MF ) ) aprobó VONJO (pacritinib) para el tratamiento de adultos con mielofibrosis. VONJO es un nuevo inhibidor oral de cinasas con especificidad para JAK2 e IRAK1 sin inhibir JAK1. La dosis recomendada de VONJO es de 200 mg por vía oral dos veces al día. VONJO es la primera terapia aprobada para abordar específicamente las necesidades de los pacientes con mielofibrosis citopénica.
Había opciones de tratamiento limitadas disponibles para pacientes con mielofibrosis de riesgo intermedio y alto con recuentos de plaquetas por debajo de 50 × 109 /L. Es un avance positivo saber que ahora hay disponible una opción de tratamiento nueva, eficaz y segura para estos pacientes.
La aprobación acelerada se basa en los resultados de eficacia del estudio principal de fase 3 PERSIST-2 de VONJO en pacientes con mielofibrosis (recuento de plaquetas inferior o igual a 100 × 109 /L). Los pacientes fueron aleatorizados 1:1:1 para recibir VONJO 200 mg dos veces al día, VONJO 400 mg una vez al día y la mejor terapia disponible (BAT). En este estudio, en una cohorte de pacientes con recuentos basales de plaquetas inferiores a 50 × 109/l, el 29 % de los pacientes tratados con pacritinib 200 mg en comparación con el 3 % de los pacientes con el mejor tratamiento disponible, incluido ruxolitinib, hubo una disminución del bazo. volumen de al menos 35%.
Las reacciones adversas más comunes (≥20 %) después de VONJO 200 mg dos veces al día son diarrea, trombocitopenia, náuseas, anemia y edema periférico. Las reacciones adversas graves menos frecuentes (≥3 %) son neumonía, insuficiencia cardíaca, progresión de la enfermedad, fiebre y carcinoma de células escamosas de la piel.
Con el trabajo por realizar tras la aprobación acelerada de Cti Biopharma, tendremos mucha más información sobre los efectos a largo plazo del fármaco para mediados de 2025.
 aprobado por la FDA para el tratamiento de la mielofibrosis con trombocitopenia grave.){kind=link}