Le pacritinib approche de l’approbation pour le traitement de la myélofibrose avec thrombocytopénie sévère

Le pacritinib, cherchant à obtenir l’approbation de la FDA pour le traitement des patients atteints de myélofibrose (MF) atteints de thrombocytopénie sévère avec un nombre de plaquettes inférieur à 50 x 109/L , avait déjà terminé sa demande de nouveau médicament. Le développeur du médicament, CTI BioPharma Corp. La FDA a accordé un examen prioritaire à la demande de nouveau médicament, selon un nouveau communiqué de presse de

Cette décision est basée sur les résultats des études de phase 3 PERSIST-2 (NCT02055781) et PERSIST-1 (NCT01773187) et de l’étude de phase 2 PAC203 (NCT03165734) portant sur des patients atteints de thrombopénie sévère recevant 200 mg de pacritinib deux fois par jour.

Dans l’essai PERSIST-2, 311 patients ont été analysés et ont montré que le pacritinib 200 mg deux fois par jour était significativement plus efficace que les meilleures thérapies disponibles dans le traitement des patients atteints de myélofibrose et de thrombocytopénie. Les résultats suggèrent que le pacritinib peut constituer une alternative thérapeutique pour les patients dont les options sont limitées. Plus précisément, une réduction d’au moins 35 % du volume de la rate a été observée chez 29 % des patients traités par pacritinib, contre seulement 3 % des patients traités avec le meilleur traitement disponible.

« Chez les patients atteints de myélofibrose et de thrombocytopénie, y compris ceux sous traitement antérieur par un inhibiteur de JAK, le pacritinib deux fois par jour était plus efficace que le BAT, y compris le ruxolitinib [Jakafi], pour réduire la splénomégalie et les symptômes », ont rapporté les chercheurs de l’étude PERSIST-2.

Les résultats de l’étude PERSIST-1 ont démontré que le traitement par pacritinib était bien toléré et entraînait une réduction significative du volume de la rate et des symptômes chez les patients atteints de myélofibrose, quelle que soit leur cytopénie initiale. Chez les patients recevant un traitement par pacritinib, les événements indésirables les plus fréquents à la semaine 24 de traitement étaient l’anémie (17 %), la thrombocytopénie (12 %) et la diarrhée (5 %).

Les résultats ayant montré une activité clinique positive et un profil de sécurité acceptable, PAC203 a ouvert la voie au choix du pacritinib 200 mg deux fois par jour comme dose recommandée pour l’étude de phase 3.

Le pacritinib est un développement passionnant car il est un candidat pour répondre à un besoin de traitement jusqu’à présent non satisfait pour les patients atteints de myélofibrose présentant une thrombocytopénie sévère.

Le pacritinib est un inhibiteur de kinase oral avec une spécificité pour JAK2, IRAK1 et CSF1R. Il a été démontré que les mutations entre ces kinases sont directement associées au développement de cancers liés au sang, notamment les néoplasmes myéloprolifératifs, la leucémie et le lymphome.

Les responsables de CTI BioPharma ont déclaré qu’ils pensaient que Pacritinib serait disponible vers la fin de 2021.