Pacritinib si avvicina all’approvazione per il trattamento della mielofibrosi con trombocitopenia grave

Pacritinib, in cerca dell’approvazione della FDA come trattamento per i pazienti con mielofibrosi (MF) con trombocitopenia grave con conta piastrinica inferiore a 50 x 109/L , aveva precedentemente completato la sua nuova domanda di farmaco. Lo sviluppatore del farmaco, CTI BioPharma Corp. La FDA ha dato priorità alla revisione della nuova domanda di farmaco, secondo un nuovo comunicato stampa di

Questa decisione si basa sui risultati degli studi di fase 3 PERSIST-2 (NCT02055781) e PERSIST-1 (NCT01773187) e dello studio di fase 2 PAC203 (NCT03165734) incentrato su pazienti con trombocitopenia grave che ricevevano pacritinib 200 mg due volte al giorno.

Nello studio PERSIST-2, 311 pazienti sono stati analizzati e hanno dimostrato che pacritinib 200 mg due volte al giorno era significativamente più efficace delle migliori terapie disponibili nel trattamento di pazienti con mielofibrosi e trombocitopenia. I risultati suggeriscono che pacritinib può fornire un’opzione di trattamento alternativa per i pazienti con opzioni limitate. In particolare, è stata osservata una riduzione di almeno il 35% del volume della milza nel 29% dei pazienti trattati con pacritinib rispetto a solo il 3% dei pazienti trattati con la migliore terapia disponibile.

“Nei pazienti con mielofibrosi e trombocitopenia, compresi quelli in precedente terapia con inibitori JAK, pacritinib due volte al giorno era più efficace del BAT, incluso ruxolitinib [Jakafi], per ridurre la splenomegalia e i sintomi”, hanno riferito i ricercatori dello studio PERSIST-2.

I risultati dello studio PERSIST-1 hanno dimostrato che la terapia con pacritinib è stata ben tollerata e ha determinato una significativa riduzione del volume della milza e dei sintomi nei pazienti con mielofibrosi, indipendentemente dalla loro citopenia iniziale. Per i pazienti in terapia con pacritinib, gli eventi avversi più comuni alla settimana 24 di terapia sono stati anemia (17%), trombocitopenia (12%) e diarrea (5%).

Poiché i risultati hanno mostrato un’attività clinica positiva e un profilo di sicurezza accettabile, PAC203 ha aperto la strada alla scelta di pacritinib 200 mg due volte al giorno come dose raccomandata per lo studio di fase 3.

Pacritinib è uno sviluppo entusiasmante in quanto è un candidato per soddisfare un’esigenza di trattamento finora insoddisfatta per i pazienti affetti da mielofibrosi con grave trombocitopenia.

Pacritinib è un inibitore orale della chinasi con specificità per JAK2, IRAK1 e CSF1R. È stato dimostrato che le mutazioni tra queste chinasi sono direttamente associate allo sviluppo di tumori correlati al sangue, tra cui neoplasie mieloproliferative, leucemia e linfoma .

I funzionari di CTI BioPharma hanno affermato di ritenere che Pacritinib sarà disponibile verso la fine del 2021.

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