Pacritinibe, buscando a aprovação do FDA como um tratamento para pacientes com mielofibrose (MF) com trombocitopenia grave com contagens de plaquetas inferiores a 50 x 109 / L , havia concluído anteriormente sua nova aplicação de medicamento. O desenvolvedor do medicamento, CTI BioPharma Corp. O FDA deu revisão prioritária para a aplicação do novo medicamento, de acordo com um novo comunicado de imprensa por
Esta decisão é baseada nos resultados dos estudos de fase 3 PERSIST-2 (NCT02055781) e PERSIST-1 (NCT01773187) e do estudo de fase 2 PAC203 (NCT03165734) focado em pacientes com trombocitopenia grave recebendo pacritinibe 200 mg duas vezes ao dia.
No estudo PERSIST-2, 311 pacientes foram analisados e mostraram que o pacritinibe 200 mg duas vezes ao dia foi significativamente mais eficaz do que as melhores terapias disponíveis no tratamento de pacientes com mielofibrose e trombocitopenia. Os resultados sugerem que o pacritinibe pode fornecer uma opção alternativa de tratamento para pacientes com opções limitadas. Especificamente, foi observada redução de pelo menos 35% no volume do baço em 29% dos pacientes tratados com pacritinibe em comparação com apenas 3% dos pacientes tratados com a melhor terapia disponível.
“Em pacientes com mielofibrose e trombocitopenia, incluindo aqueles em terapia anterior com inibidor de JAK, o pacritinibe duas vezes ao dia foi mais eficaz do que o BAT, incluindo ruxolitinibe [Jakafi], para reduzir a esplenomegalia e os sintomas”, relataram os pesquisadores do estudo PERSIST-2.
Os resultados do estudo PERSIST-1 demonstraram que a terapia com pacritinibe foi bem tolerada e resultou em volume significativo do baço e redução dos sintomas em pacientes com mielofibrose, independentemente de sua citopenia inicial. Para pacientes recebendo terapia com pacritinibe, os eventos adversos mais comuns na semana 24 de terapia foram anemia (17%), trombocitopenia (12%) e diarreia (5%).
Como os resultados mostraram atividade clínica positiva e um perfil de segurança aceitável, o PAC203 abriu caminho para a escolha do pacritinibe 200 mg duas vezes ao dia como a dose recomendada para o estudo de fase 3.
O pacritinibe é um desenvolvimento estimulante, pois é um candidato a atender a uma necessidade de tratamento até então não atendida para pacientes com mielofibrose com trombocitopenia grave.
O pacritinibe é um inibidor da quinase oral com especificidade para JAK2, IRAK1 e CSF1R. Foi demonstrado que mutações entre essas quinases estão diretamente associadas ao desenvolvimento de cânceres relacionados ao sangue, incluindo neoplasias mieloproliferativas, leucemia e linfoma .
Funcionários da CTI BioPharma disseram acreditar que o Pacritinibe estará disponível no final de 2021.
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