O gene CFTR é uma abreviatura para o gene regulador da condutividade transmembrana da fibrose cística. O gene CFTR codifica a função do canal de íon cloreto na superfície de algumas células epiteliais. Mutações no gene CFTR causam alterações no transporte do fluido epitelial no pulmão e em outros órgãos e a doença chamada fibrose cística devido a defeitos no transporte de cloreto . Os intensificadores de CFTR reparam defeitos no transporte de cloreto e são usados para tratar pacientes com fibrose cística com uma determinada mutação genética. As combinações de drogas CFTR são drogas nas quais vários intensificadores de CFTR são combinados em uma única droga para maior eficácia.
As combinações de drogas CFTR estão listadas abaixo:
- Elexacaftor / Ivacaftor / Tezacaftor (Trikafta)
- Ivacaftor / Tezacaftor (Symdeko)
- Ivacaftor / Lumacaftor (Orkambi)
