US Food and Drug Administration (FDA), mielofibrose primária de risco intermediário ou alto ou mielofibrose secundária com contagem de plaquetas inferior a 50 × 109 /L (pós-policitemia vera (MF pós-PV) ou trombocitemia pós-essencial (MF pós-ET) ) ) aprovou o VONJO (pacritinibe) para o tratamento de adultos com mielofibrose. VONJO é um novo inibidor oral de quinase com especificidade para JAK2 e IRAK1 sem inibir JAK1. A dose recomendada de VONJO é de 200 mg por via oral duas vezes ao dia. VONJO é a primeira terapia aprovada para atender especificamente às necessidades de pacientes com mielofibrose citopenica.
Opções de tratamento limitadas estavam disponíveis para pacientes com mielofibrose de risco intermediário e alto com contagens de plaquetas abaixo de 50 × 109 /L. É um desenvolvimento bem-vindo saber que uma opção de tratamento nova, eficaz e segura está agora disponível para esses pacientes.
A aprovação acelerada é baseada nos resultados de eficácia do estudo principal de Fase 3 PERSIST-2 de VONJO em pacientes com mielofibrose (contagem de plaquetas menor ou igual a 100 × 109 /L). Os pacientes foram randomizados 1:1:1 para receber VONJO 200 mg duas vezes ao dia, VONJO 400 mg uma vez ao dia e a melhor terapia disponível (BAT). Neste estudo, em uma coorte de pacientes com contagem basal de plaquetas inferior a 50 × 109/L, 29% dos pacientes tratados com pacritinibe 200 mg em comparação com 3% dos pacientes na melhor terapia disponível, incluindo ruxolitinibe. houve uma diminuição no baço volume de pelo menos 35%.
As reações adversas mais comuns (≥20%) após VONJO 200 mg duas vezes ao dia são diarreia, trombocitopenia, náusea, anemia e edema periférico. As reações adversas graves menos frequentes (≥3%) são pneumonia, insuficiência cardíaca, progressão da doença, febre e carcinoma de células escamosas da pele.
Com o trabalho a ser feito após a aprovação acelerada pela Cti Biopharma, teremos muito mais informações sobre os efeitos a longo prazo do medicamento até meados de 2025.
 Aprovado Pela FDA Para o Tratamento De Mielofibrose Com Trombocitopenia Grave.){kind=link}