Pacritinib (VONJO) Approvato Dalla FDA Per Il Trattamento Della Mielofibrosi Con Trombocitopenia Grave.

US Food and Drug Administration (FDA), mielofibrosi primaria a rischio intermedio o alto o mielofibrosi secondaria con conta piastrinica inferiore a 50 × 109 /L (post-policitemia vera (post-PV MF) o post-trombocitemia essenziale (post-ET MF) ) ) approvato VONJO (pacritinib) per il trattamento di adulti affetti da mielofibrosi. VONJO è un nuovo inibitore della chinasi orale con specificità per JAK2 e IRAK1 senza inibire JAK1. La dose raccomandata di VONJO è di 200 mg per via orale due volte al giorno. VONJO è la prima terapia approvata per affrontare in modo specifico le esigenze dei pazienti con mielofibrosi citopenica.

Erano disponibili opzioni di trattamento limitate per i pazienti con mielofibrosi a rischio intermedio e alto con conta piastrinica inferiore a 50 × 109 /L. È uno sviluppo positivo sapere che una nuova opzione di trattamento efficace e sicura è ora disponibile per questi pazienti.

L’approvazione accelerata si basa sui risultati di efficacia dello studio principale di Fase 3 PERSIST-2 su VONJO in pazienti con mielofibrosi (conta piastrinica inferiore o uguale a 100 × 109 /L). I pazienti sono stati randomizzati 1:1:1 a ricevere VONJO 200 mg due volte al giorno, VONJO 400 mg una volta al giorno e la migliore terapia disponibile (BAT). In questo studio, in una coorte di pazienti con conta piastrinica al basale inferiore a 50 × 109/l, il 29% dei pazienti trattati con pacritinib 200 mg rispetto al 3% dei pazienti sottoposti alla migliore terapia disponibile, incluso ruxolitinib, si è verificata una diminuzione della milza volume di almeno il 35%. 

Le reazioni avverse più comuni (≥20%) dopo VONJO 200 mg due volte al giorno sono diarrea, trombocitopenia, nausea, anemia ed edema periferico. Reazioni avverse gravi meno frequenti (≥3%) sono polmonite, insufficienza cardiaca, progressione della malattia, febbre e carcinoma cutaneo a cellule squamose.

Con il lavoro da svolgere a seguito dell’approvazione accelerata da parte di Cti Biopharma, avremo molte più informazioni sugli effetti a lungo termine del farmaco entro la metà del 2025.