CFTR geni kistik fibroz transmembran keçiriciliyini tənzimləyən gen üçün qısaldılmışdır. CFTR geni bəzi epitel hüceyrələrinin səthində xlorid ion kanalının funksiyasını kodlaşdırır. CFTR genindəki mutasiyalar ağciyər və digər orqanlarda epiteliya mayesinin daşınmasında dəyişikliklərə və xlorid daşınmasında qüsurlar səbəbindən kistik fibroz adlanan xəstəliyə səbəb olur. CFTR gücləndiriciləri xlorid daşınmasında qüsurları düzəldir və müəyyən gen mutasiyası olan kistik fibroz xəstələrini müalicə etmək üçün istifadə olunur. CFTR dərman kombinasiyaları daha çox effektivlik üçün bir neçə CFTR gücləndiricisinin bir dərmanda birləşdirildiyi dərmanlardır.
CFTR dərman birləşmələri aşağıda verilmişdir:
- Elexacaftor / Ivacaftor / Tezacaftor (Trikafta)
- İvacaftor / Tezacaftor (Symdeko)
- Ivacaftor / Lumacaftor (Orkambi)
