US Food and Drug Administration (FDA), myélofibrose primaire à risque intermédiaire ou élevé ou myélofibrose secondaire avec numération plaquettaire inférieure à 50 × 109 /L (post-polycythemia vera (Post-PV MF) ou post-thrombocytémie essentielle (Post-ET MF ) ) a approuvé VONJO (pacritinib) pour le traitement des adultes atteints de myélofibrose. VONJO est un nouvel inhibiteur oral de kinase avec une spécificité pour JAK2 et IRAK1 sans inhiber JAK1. La dose recommandée de VONJO est de 200 mg par voie orale 2 fois/jour. VONJO est la première thérapie approuvée pour répondre spécifiquement aux besoins des patients atteints de myélofibrose cytopénique.
Des options de traitement limitées étaient disponibles pour les patients atteints de myélofibrose à risque intermédiaire et élevé avec une numération plaquettaire inférieure à 50 × 109/L. C’est un développement bienvenu de savoir qu’une nouvelle option de traitement efficace et sûre est maintenant disponible pour ces patients.
L’approbation accélérée est basée sur les résultats d’efficacité de l’étude principale de phase 3 PERSIST-2 de VONJO chez les patients atteints de myélofibrose (numération plaquettaire inférieure ou égale à 100 × 109/L). Les patients ont été randomisés 1:1:1 pour recevoir VONJO 200 mg deux fois par jour, VONJO 400 mg une fois par jour et le meilleur traitement disponible (BAT). Dans cette étude, dans une cohorte de patients avec une numération plaquettaire initiale inférieure à 50 × 109/L, 29 % des patients traités par pacritinib 200 mg contre 3 % des patients sous le meilleur traitement disponible, y compris le ruxolitinib. volume d’au moins 35 %.
Les effets indésirables les plus fréquents (≥ 20 %) après VONJO à 200 mg deux fois par jour sont la diarrhée, la thrombocytopénie, les nausées, l’anémie et l’œdème périphérique. Les effets indésirables graves moins fréquents (≥ 3 %) sont la pneumonie, l’insuffisance cardiaque, la progression de la maladie, la fièvre et le carcinome épidermoïde cutané.
Avec le travail à faire suite à l’approbation accélérée par Cti Biopharma, nous aurons beaucoup plus d’informations sur les effets à long terme du médicament d’ici la mi-2025.
 Approuvé Par La FDA Pour Le Traitement De La Myélofibrose Avec Thrombocytopénie Sévère.){kind=link}