Pacritinib (VONJO) Şiddetli Trombositopenisi Olan Miyelofibrozis Tedavisi İçin FDA Tarafından Onaylandı.

ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), trombosit sayısı 50 × 109 /L’nin altında olan orta veya yüksek riskli primer myelofibrozis veya sekonder myelofibrozis (polisitemi vera sonrası (Post-PV MF) veya esansiyel trombositemi sonrası (Post-ET MF) ) miyelofibrozisi olan yetişkinlerin tedavisi için VONJO’yu (pacritinib) onayladı. VONJO, JAK1’i inhibe etmeden JAK2 ve IRAK1’e özgüllüğü olan yeni bir oral kinaz inhibitörüdür. VONJO’nun önerilen dozu günde iki kez oral olarak 200 mg’dır. VONJO, sitopenik miyelofibrozlu hastaların ihtiyaçlarını özel olarak karşılayan ilk onaylı tedavidir.

Trombosit sayısı 50 × 109 /L’nin altında olan orta ve yüksek riskli myelofibrozis hastaları için sınırlı tedavi imkanı mevcuttu. Bu hastalar için artık yeni, etkili ve güvenli bir tedavi seçeneğinin mevcut olduğunu bilmek mutluluk verici bir gelişmedir.

Hızlandırılmış onay, miyelofibrozlu hastalarda VONJO’nun temel Faz 3 PERSIST-2 çalışmasından elde edilen etkinlik sonuçlarına dayanmaktadır (trombosit sayısı 100 × 109 /L’ye eşit veya daha azdır) . Hastalar günde iki kez 200 mg VONJO, günde bir kez 400 mg VONJO ve mevcut en iyi tedaviyi (BAT) almak üzere 1:1:1 oranında randomize edilmiştir. Bu çalışmada, başlangıç ​​trombosit sayısı 50 × 109 /L’nin altında olan hasta kohortunda pacritinib 200 mg ile tedavi edilen hastalarda, ruksolitinib dahil olmak üzere mevcut en iyi tedaviyi alan hastaların %3’üne kıyasla, pacritinib alan hastaların %29’unda dalak hacminde en az %35’lik bir azalma olmuştur. 

Günde iki kez 200 mg VONJO’yu takiben en yaygın advers reaksiyonlar (≥%20) diyare, trombositopeni, bulantı, anemi ve periferik ödemdir. Daha az sıklıkla görülen ciddi advers reaksiyonlar (≥%3) pnömoni, kalp yetmezliği, hastalığın ilerlemesi, ateş ve deri skuamöz hücreli karsinomdur.

Cti Biopharma tarafından hızlandırılmış onayı takiben yapılması gereken çalışmalarla, 2025 yılı ortalarında ilacın uzun vadeli etkileri konusunda çok daha fazla bilgiye sahip olacağız.

Cem Mersinli, yazılım alanındaki eğitimini 2005 yılında Ege Üniversitesi'nde tamamlamıştır. Sağlık sektörü ve sağlık hizmetleri pazarlaması özel ilgi ve uzmanlık alanları arasında yer almaktadır. Sağlık alanında literatür incelemeleri ve bilimsel çalışmaların takibini yaparak, konsultasyon.net üzerinde güncel içeriklerin paylaşımını planlamaktadır.

CEVAP VER

Please enter your comment!
Please enter your name here